全球最贵药物Zolgensma纳入日本医保价格1100万SMA能治好吗

【吸收财讯】xiaolu12012 : 不会有人觉得医保的钱是政府变魔术变出来的吧 ?共同社消息,日本厚生劳动省13日决定,将疑难病症脊髓性肌肉萎缩症的基因治疗药“Zolgensma”列为公共医疗保险适用对象,药价为1.6707亿日元(约合人民币1102万元)。用药对象为未满2岁的患者。虽然只需使用一次即完成治疗,但这是医保适用药的日本国内最高价格。最快20日适用。厚劳省向中央社会保险医疗协议会(厚劳相的咨询机构)提议后获得了批准。

陆地上的堡垒 : 这种针对两岁婴幼儿的药应该比针对七八十老年人的药争议少点吧。毕竟绝大多数婴幼儿都是健康的但绝大多数老年人都是患病的。。。。对于等待治疗的患者与家属而言这是喜讯。另一方面,近年来随着医疗技术的进步,高价药接连上市,对保险财政的担忧也扩散开来。此前的最高价是去年5月适用医保、被寄望有效治疗部分白血病与恶性淋巴瘤的药物“kymriah”,为3349万日元。

Zolgensma由制药巨头诺华制药生产与销售。在美国费用超过2亿日元,作为“全球最贵药物”,在日本的药价也受到关注。

脊髓性肌肉萎缩症是由特定基因功能缺失导致肌肉力量下降的疑难病症。幼儿期之前的发病率为每10万人中1~2人。据称,如果出生后不久就发病,若不使用呼吸机,许多患者在1岁半之前死亡。

Zolgensma通过静脉注射导入正常基因,争取恢复运动功能。诺华预计每年有25人使用,销售额达42亿日元。

未满2岁患者的公共保险医疗费窗口自付比例为2成。由于中央及地方政府有补贴制度,事实上几乎无需自费。

脊髓肌肉萎缩症是目前世界上婴儿死亡率最高的遗传疾病,重点是父母正常,还是有可能生出脊髓肌肉萎缩症宝宝!但你知道吗?产检预防方式就可以,只需要这样做即可……

什么是脊髓肌肉萎缩症(SMA)?

脊髓性肌肉萎缩症(Spinal muscular atrophy,简称SMA)是一种遗传疾病,主要致病原因是第五对染色体运动神经元存活基因缺失,而导致全身肌肉逐渐萎缩、软弱无力,因此造成走路、爬行、吞咽、呼吸等动作困难,甚至死亡。

脊髓肌肉萎缩症发病年龄从出生到成年皆有可能发生。

脊髓性肌肉萎缩症发病年龄及严重程度,可分成四型:

第一型:出生6个月内发病

患儿四肢及躯干因严重肌张力减退而呈现无力症状;颈部控制、吞咽及呼吸困难;哭声无力、肌腱反射消失。九成以上的第一型患者,在两岁前就会因呼吸衰竭而死亡。

第二型:出生6~12个月发病

患儿下肢呈对称性无力,患者终身无法自行站立及走路,有时可见舌头及手部颤抖,肌腱反射消失或减弱,但脸部表情正常。第二型患者大多可依靠物理治疗及呼吸机存活至成年,也有患儿则在儿童期因呼吸道感染而死亡。

第三型:1岁半至儿童时期发病

患儿下肢肌无力为特征,在跑步、跳跃及上下楼梯时会有轻度不便,体能无法跟上同龄孩子。但因为退化的关系,随着年龄增长与疾病进展,最后仍会失去独立行走能力,寿命与一般人无异。

第四型:18岁成年以后才发病

成年之后才发病影响最轻微,运动功能受限,寿命与一般人无异。

父母正常,有可能生出脊髓性肌肉萎缩症宝宝吗?很不幸答案是Yes。

脊髓性肌肉萎缩症属于常染色体隐性遗传疾病,新生儿发病机率约为一万分之一,若父母亲皆为无症状带因者时,孩子有四分之一的机会可能发病。也因此,常有父母自觉没有问题,但孩子出生后却出现这个疾病!

脊髓性肌肉萎缩症产检步骤:

1、孕妇在怀孕初期接受抽血检查。

2、若妈妈是带因者,再请爸爸抽血检查。

3、夫妻双方皆为带因者,就必须进一步做羊膜穿刺确认。

脊髓性肌肉萎缩症治疗药物少之甚少,目前仍以支持性治疗减缓并发症为主,但死亡率已大幅下降。即便如此,后续护理仍是一条漫漫长路,因此建议尚在怀孕阶段的孕妈,千万别忽视此项产检!



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